مجله اینترنتی واوک

برای درمان بیماری‌ها چقدر به «ژن‌درمانی» دلخوش باشیم؟

 

ژنتیک انسان عاملی تعیین‌کننده در سلامت فرد است. DNA رشته‌ای بلند و طویل است که مجموعه ژن‌های انسان را در خود جای داده است. بیماری‌های زیادی وجود دارند که سلامت انسان را تهدید می‌کنند و حتی ممکن است وی را به کام مرگ نیز بکشانند؛ اما پژوهشگران می‌توانند با استفاده از ژن‌درمانی به درمان این اختلالات و یا ایمن کردن انسان در مقابل ابتلا به این بیماری‌ها بپردازند.

 

ژن‌‌درمانی چیست و از چه تکنیک‌هایی برای اجرای آن استفاده می‌کنند؟

ژن‌درمانی روشی است برای اصلاح ژن‌های معیوبی که باعث ایجاد بیماری می‌شوند. روش‌های مختلفی برای اصلاح ژن معیوب وجود دارد که مهمترین آن قراردادن یک ژن سالم در ژنوم بیمار است. در بیشتر مطالعات ژن‌درمانی، یک ژن سالم به جای معیوب قرار داده می‌شود تا ژن مولد بیماری اصلاح شود و یک مولکول حامل ژن که وکتور نامیده می‌شود برای انتقال ژن به سلول بیمار استفاده می‌شود. یکی از مهمترین وکتورهای مورد استفاده ویروس‌های دستکاری ژنتیکی شده‌اند که قادر به حمل DNAانسانی هستند. ویروس‌ها توانایی انتقال ژن‌های خود به سلول‌های انسانی و در نتیجه ایجاد بیماری را دارند پژوهشگران از همین خاصیت استفاده کرده و ژن‌های مورد نظر به سلول‌های انسانی را به کمک ویروس‌ها منتقل می‌کنند.
تکنیک‌‌های زیادی برای اجرای ژن‌درمانی وجود دارد که عبارتند از:
۱- درمان با تقویت ژن: از این تکنیک برای درمان بیماری‌‌هایی استفاده می‌‌شود که در آن‌‌ها یک ژن جهش‌ یافته باعث توقف تولید یک ماده مهم در بدن مانند پروتئین شده ‌است.
۲- درمان با مهار ژن: این تکنیک مناسب درمان بیماری‌‌های عفونی، سرطان و بیماری‌‌های موروثی است که در اثر فعالیت نامناسب ژن به وجود آمده‌‌اند.
۳- از بین بردن سلول‌‌های مشخص: این تکنیک مناسب بیماری‌‌هایی مانند سرطان است که می‌‌توان آن‌‌ها را با از بین بردن گرو‌ه‌‌های مشخصی از سلول‌‌ها درمان کرد.

فرایند ژن درمانی به نظر پیچیده می‌آید، و در واقعیت نیز همینطور است. ژن‌درمانی برای اولین‌بار در سال ۱۹۹۰ روی انسان آزمایش شد، اما اثرات جانبی وحشتناک آن باعث شد تا نظریه اصلاح ژن به آزمایشگاه‌های مخفیانه منتقل شود و البته تا به امروز نیز تمام مشکلات و عوارض آن رفع نشده‌است. اما دانشمندان هیچگاه دست از تلاش بر‌نداشته‌اند و کارآفرینان حوزه زیست‌فناوری نیز به فعالیت خود ادامه می‌دهند تا اثبات کنند که بالاخره به ژن‌درمانی واقعی نزدیک شده‌ایم.
سال ۲۰۱۶ برای معدود بیماران خوش اقبال، دورانی بود که ژن‌درمانی از ایده به عمل تبدیل شد. این فناوری که از مدت‌ها قبل به عنوان روشی برای حذف بیماری‌ها از طریق اصلاح DNA مطرح شده، در این سال پیشرفت‌های زیادی را تجربه کرد و به یکی از انقلابی‌ترین و البته پرهزینه‌ترین روش‌های درمانی جهان تبدیل شد.
در سال ۲۰۱۶ دانشمندان ایتالیایی در مؤسسه «سن رافائل تلیتون» که در زمینه ژن‌درمانی فعالیت دارد، گزارشی را منتشر ساخته و از درمان ۱۸ کودک مبتلا به بیماری نادر اما مرگبار نقص ایمنی موسوم به ADA-SCID سخن گفتند. آن‌ها مغز استخوان این کودکان را بیرون آورده، سپس ژنی را به آن افزودند که آنزیم ADA را در بدن آن‌ها تولید کند، و نهایتاً دوباره مغز استخوان را به جای اولیه بازگرداندند این دارو در حال حاضر با نام Strimvelis شناخته شده و مالکیت آن متعلق به کمپانی Glaxo است، محصولی که توسعه و تست آن بیش از ۱۴ سال زمان برده است. تأییدیه این دارو در ماه مه سال ۲۰۱۷ در اروپا صادر شد.
ژن‌درمانی و بینایی مجدد؛ این موضوع را می‌توان یکی از جذاب‌ترین ایده‌های سال ۲۰۱۶ به شمار آورد. در ماه فوریه، پزشکانی در ایالت تگزاس تصمیم گرفتند با تزریق ژن جلبک‌های حساس به نور داخل چشم یک فرد نابینا، بیماری او را درمان کنند. این آزمایش یک ماه بعد انجام شد و برای نخستین‌بار، ژن کامل یک گونه زیستی دیگر در انسان به کار رفت. این عملیات اولین پژوهش در زمینه اپتوژنتیک، یعنی استفاده از نور و ژن‌درمانی برای کنترل سلول‌های عصبی محسوب می‌شود. این شرکت اقدام به ساخت دارویی به نام RetroSense نمود که سریعاً از سوی کمپانی داروسازی Allergan خریداری شده و تحت انحصار قرار گرفت.

ژن‌درمانی چقدر هزینه دارد؟

این سؤال مدت‌هاست که ذهن اقتصاددانان حوزه سلامت و شرکت‌های سازنده را به خود مشغول کرده‌است. اگر تولیدکنندگان بخواهند از درمان بیماری‌های نادر بوسیله این داروهای خاص و پر هزینه منفعت کسب کنند، قیمت نهایی سر به فلک خواهد کشید. قطعاً شرکت‌های بیمه یا نهادهای دولتی هیچگاه زیر بار این هزینه سرسام آور برای عموم مردم نخواهند رفت و به همین دلیل فعالان این حوزه مجبورند راهکارهای دیگری بیابند.
به عنوان مثال، Glaxo می‌گوید برای درمان با استفاده از Strimvelis مبلغ ۶۶۵هزار دلار دریافت خواهد کرد، اما خبر خوب اینکه برای اولین‌بار، این شرکت نتیجه ژن‌درمانی را تضمین می‌کند. به عبارت دیگر اگر بیماری فرد درمان نشود، آن‌ها تمام هزینه را به او باز خواهند گرداند.

 

کشف روش‌های جدید برای ژن درمانی و درمان بیماری‌ها

ژنوم انسان از سه میلیارد جفت واحد شیمیایی به نام‌های A،C،G و T تشکیل شده‌است. در حال حاضر ۵۰ هزار جهش ژنتیکی وجود دارند که عامل بیماری بوده و ۳۲ هزار مورد از آن‌ها جهش‌های تک‌نقطه ای هستند که نیمی‌ از آن‌ها از حالت G-C به حالت A-T تبدیل شده‌اند.
محققان موسسه پزشکی هوارد هوئز ( Howard Hughes) آنزیمی طراحی کرده‌اند که به آن «ویرایشگر مبنا» می‌گویند. این ویرایشگر می‌تواند جهش‌های تک‌نقطه‌ای را بازنویسی و یا معکوس کند. در آزمایش‌های اولیه این تیم تحقیقاتی نتایج موفق ۵۰ درصدی را با استفاده از این روش برای بیماری هموکروماتوز (hemochromatosis) یا سرریز و زیادی آهن در خون به ثبت رساندند.
در دومین تحقیق محققان موسسه فناوری ماساچوست برای اولین بار موفق شدند که جفت‌های RNA را در سلول‌های انسان ویرایش کنند. این سامانه هم مانند ویرایشگر پایده عمل می‌کند اما این بار تمرکز بر روی RNA است. این دستاورد با توجه به اینکه RNA بسیار تغییرپذیرتر از DNA است می‌تواند سبب گشودن درهای جدیدی به روش‌های درمان بیماری‌هایی نظیر دیابت و التهابات روده شود. این روش جهش‌ها را بدون تغییر در ژنوم اصلاح می‌کند. این دو روش جدید، نوآوری‌های اساسی هستند که قرن بعدی پزشکی را دگرگون می‌کنند.